关于 PNHdisease.org：18 年历史溯源（2003-2026）、循证编委会与独立性声明
当一位刚刚拿到流式细胞术报告单的患者在凌晨两点搜索「CD59 缺失」或「PNH 溶血」时，他们往往只能看到两类极端信息：要么是晦涩难懂的英文分子生物学论文，要么是单一制药企业只宣传自家药物的营销小册子。
PNHdisease.org 的存在，正是为了提供第三种选择：一座完全免费、无任何药企利益冲突、每一项临床数据均可直接溯源至原始 DOI 文献的三语血液学循证工具库。
PNHdisease.org 是专注于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及骨髓衰竭综合征的独立、非商业性罕见血液病循证参考站。本站建立于拥有 18 年历史的 PNH Support Group 域名之上，所有流式判读基准与靶向药对比矩阵均严格依据国际 III 期临床试验及血液学会指南，以英、西、中三语免费开放。
出版物档案与编辑部联络
- 域名沿革：
pnhdisease.org（2003-2021 年北美 PNH Support Group；2026 年重建为三语临床参考站） - 支持语种： 英文（
/）、西班牙文（/es/）、简体中文（/zh/） - 资金与独立性： 100% 独立运营；零药企广告、零商业导流、零私立诊所佣金。
- 编辑部信箱： [email protected]
1. 历史域名溯源与独立性透明声明（Rule 3 与 Pitfall 36 合规声明）
2003 年至 2021 年间，本域名由北美病友志愿者创建的 PNH Support Group 运营，并长期获 约翰·霍普金斯大学医学院（Johns Hopkins Medicine）、Orphanet、Marrowforums 及拉美 HPN 社区引用。2026 年，独立罕见血液病编辑部接手并重建本站，在此作出如下公开透明声明：
- 非原组织机构延续声明：当前编辑部并非 2003-2021 年原 PNH Support Group 的法律实体延续，亦不隶属于约翰·霍普金斯大学医学院、AAMDS 国际基金会或任何商业制药公司（包括但不限于阿斯利康/Alexion、诺华 Novartis、罗氏 Roche、Apellis、安进 Amgen 或三星生物 Samsung Bioepis）。
- 历史学术链接永久守护：为防止全球医学期刊与大学医院网站上的历史引用失效，我们通过
HTTP 301永久重定向与 历史文献对照档案，将原站点所有历史 PDF 路径无缝映射至 2026 年最新循证页面。
2. 循证医学分级与数据核验标准
本站所有定量工具与对照表格均遵循严格的三级证据核验标准：
- 一级证据（指南与共识）：国际 PNH 协作组（IPIG）共识、美国血液学会（ASH）、欧洲血液学会（EHA）、英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）及中华医学会血液学分会红细胞疾病学组指南。
- 二级证据（关键 III 期随机对照试验）：TRIUMPH 与 SHEPHERD（依库珠单抗）、301 与 302 研究（瑞利珠单抗）、PEGASUS 与 PRINCE（Pegcetacoplan）、APPLY-PNH 与 APPOINT-PNH（伊普可泮）、ALPHA（达尼可泮）、COMMODORE 1/2/3（可伐利单抗）及 RACE（再障三联免疫抑制）。
- 三级证据（监管审评与真实世界登记）：FDA 药品说明书与 REMS 规范、EMA EPAR 报告、中国国家药监局（NMPA）与国家医保局（NHSA）公开目录文件。
3. 医疗免责与急症红线声明
PNHdisease.org 所载全部内容仅供血液学机制科普与医患沟通参考，绝不能替代执业血液科医师的当面诊疗医嘱。正在使用任何补体抑制剂的患者若出现体温 >=38.0°C、突发剧烈腹痛或剧烈头痛，请勿等待线上咨询，务必立即前往最近医院急诊科排查脑膜炎球菌感染与内脏静脉血栓。
PNH 常见血液学与患者生存决策问答
基于国际 PNH 协作组（IPIG）、ASH 指南及 III 期补体抑制剂临床试验数据的简明解答。
临床医师或患者组织如何向编辑部提交文献勘误或医保政策更新？
欢迎随时发送邮件至 [email protected]，请在邮件中注明具体页面网址及对应的期刊 DOI 编号或官方医保文件名称。我们的编辑团队会在核实原始文献后于季度循证更新日志中予以修订并致谢。
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